本周三（15日）的节目中，我们为您报道了我市重特大罕见病救助协议签约仪式在市儿童医院举行消息。据了解，世界上已知的罕见病虽然已有七千多种，但提起罕见病，估计了解的人却并不是很多，这也不奇怪，因为罕见嘛，得这类病的概率很低；也正因为罕见，这类病治疗起来困难重重，不仅缺医短药,而且治疗费用极为高昂。所以，虽然罕见病的总体患病几率很低，但对于每一个患上罕见病的个体以及他的家庭来讲，那就是百分之百。一旦患上罕见病，意味着一个家庭将背上沉重的经济负担。在市爱心办、医保、民政、慈善总会等部门的协作下，我市开启重特大罕见病的救助工作，并将探索重特大罕见病“1+N”多元化社会救助模式。根据每位患者的实际情况，进行“一事一议”的精准帮扶。

今年5岁的小轩宝，患了一种世界罕见的疾病——戈谢病，因为脾脏肿大肚子圆鼓鼓的，走起路来一摇一摆，被大家心疼地称为“企鹅宝宝”。小轩宝的治疗，需要终身注射“思而赞”，一针就要2万多元，每年的花费近100万元。随着她的成长，注射药量和治疗费用也将逐年增加。为了筹钱治病，轩宝妈妈每天早上4点多就起来卖早餐，爸爸帮人安装空调，一天工作十几个小时，但即便如此，一家人辛辛苦苦干一个月，还不够小轩宝打一针。

小轩宝母亲 周燕红：这个用药靠我们自己，经济上能力来支持是不足的，以她的用量（每月）要三到六支左右，现在就是每个月给她用一支。

了解到小轩宝的情况后，作为市爱心办的成员单位，医保部门深入走访药企、药店和医院，积极帮助解决救助资金，号召更多的人参与到这场“爱心接力跑”中。药企爱心让利，提供优惠购药待遇及赠药；药店理顺采购配送环节，畅通配药渠道；医院参与爱心救治，提升罕见病诊疗水平。大家拧成一股绳，合力打通救治路上的“堵点难点”。

小轩宝母亲 周燕红：接下来我们的孩子在用药这块，会有相对的保证，考虑得非常全面，要用药前我们只要事先通知一下药房进药，药会进到医院这边，我们就直接来医院用药就可以了，对我们来说非常方便。

罕见病又称“孤儿病”，是指盛行率低、少见的疾病，按世界卫生组织定义的范围是患病人数占总人口的千分之0.65至千分之1（0.65‰-1‰）。

由于患者数量少，罕见病的救助面临着救治费用高、救助制度难、求医问药难等三道难关。市爱心办牵头统筹全市爱心资源，形成医保、民政、民宗、红十字会、慈善总会等有关部门和社会慈善力量合作的重特大罕见病爱心救助共建共治格局。市爱心办还带头发动各界爱心捐助，所筹款项统一汇入“爱心厦门专项基金”，实现各部门资源集中，为“爱心救助”奠定坚实的资金基础。

市医保局副局长 陈秀新：我们也创新了“1+N”社会共担救治的模式，就是患儿自己承担一部分，药企让利一部分，社会共捐一部分，来对他们伸出援助之手，接下来我们会倾心倾力，继续努力，能够寻找更多个“N”确保他们能够有一个长效的解决办法。

接下来，我市还将着力提升罕见病治疗的能力和水平。

赛诺菲中国集团公共事务与市场准入部总监 赵蓉：利用我们在罕见病领域的一些优势，我们能够让医生更多地，获得在疾病方面的一些知识，以及治疗方面的一些手段，能够更好地去提升，厦门在罕见病治疗领域的整体水平。

市儿童医院执行院长 庄德义：我们会充分利用厦门市儿童医院，这种专科的优势，依托复旦大学儿科医院的专家优势，多开展远程会诊，多学科会诊，从技术上更好地解决，这些疑难病罕见病的诊断和治疗。

【新闻链接：我国罕见病相关政策法规在逐步健全】

罕见病一词出现在我国已经有几十年的历史。近年来，我国对罕见病医疗和保障问题高度重视，相关政策法规也正在逐步健全。

资料显示，中国医学界最早出现罕见病这一名词是在1965年，相关专家在研究咽鼓管异常开放症时提出罕见病这个名称。目前，全球的罕见病有7000多种，但只有1%的罕见病有治疗药品，而且价格昂贵。此外，在国内，95%的罕见病还缺乏诊断和治疗的指南或专家共识。不过，近年来，随着社会对罕见病的高度关注，相关政策法规也正在逐步健全。

2017年，几种治疗罕见病的高价药品经过谈判进入了国家基本医保药品目录；2018年，国家卫健委等部门发布《第一批罕见病目录》，共涉及121种疾病，其后以此为依托发布了《罕见病诊疗指南（2019年版）》。今年2月公布的《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》也指出，促进多层次医疗保障体系发展，探索罕见病用药保障机制。今年的全国两会上，有代表和委员还建议将《第一批罕见病目录》的相关药物，逐步纳入医保范畴。同时，建立罕见病专项救助项目；统筹安排慈善基金，引导商业保险进入罕见病医疗支付机制。

【新闻观察：探索新模式 罕见病患者救治实现“可持续”】

今天来到演播室的观察员是熊伟，通过新闻我们了解到了重特大罕见病患者遇到的无奈，不过，我们厦门针对这类病患的帮扶正在探索新的模式，你怎么看这件事？

看到刚刚这条新闻我很有感触，因为这两年，作为一名新闻记者，我也一直在关注新闻中小萱宝的情况，去年我采访的时候，当时，她的家人正通过社会众筹的方式，在筹集治疗费用。但是，相比小轩宝的病情来说，这样的众筹还是显得杯水车薪，那个时候，大家也思考一个问题，我们的医保制度能不能对小轩宝给予帮助。但是，我们知道，由于医保的大众性和基本保障的特点，面对这样的高昂医药费，医保也是很为难的。那么，我们现在看到的是，通过爱心厦门的资源整合，建立一个“1+N”的救助制度，那么，这里的1是重特大罕见病患者，这里的N有政府、慈善组织、社会力量，他们共同来做的就是一起来帮助这个“1”，这样的模式可以说，全方位地调动了相关的资源，设计出了全流程的救助方案，实现了救助的可持续，同时，更重要的是，对于其他重特大罕见病的患者来说，这样的模式也是可复制的。

那么，在我特别想强调的是，这个模式出现是与“爱心厦门”建设密切相关的，最近，关于爱心厦门，我觉得亮点颇多，比如之前，大家关注的爱心屋，解决的就是残疾人就业增收的问题。过去大家对于献爱心，可能印象中比较多的是做好事，捐善款，但是，我们可以看到，爱心厦门的建设重点之一，是紧盯我们民生领域的难点、痛点问题，通过模式的创新，真正让大家的爱心温暖更需要帮助的人，更迫切解决的难题。同时，我想，这些新模式的探索和实践，反过来也助推我们城市治理能力的提升，这些爱心举措，未来也可能会变成实实在在的机制、制度，给更多的市民带来获得感和幸福感。