脊髓性肌萎缩症又称SMA，是一种高致残、致死率的罕见病。2021年，经过医保谈判，SMA治疗用药诺西那生钠的价格从一针70万元最终降到了3.3万元，并成功进入医保目录。20日上午，一位来自台湾的患者小宇，就在父亲的陪伴下来到了厦门，他们此行的目的，就是打上SMA精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液。

厦门大学附属中山医院神经内科主任医师 葛华：他现在站不起来，需要人扶着。这个胸廓也是畸形的，这边有这个机会我就要赶快带过来，不然他已经等了7年了。

在厦门大学附属中山医院，我们见到了小宇和他的父亲陈先生。第一次见到小宇，他给我的第一印象就是特别瘦。21岁的年龄，一米七几的个头，但体重却只有30多公斤。

脊髓性肌萎缩症患者 小宇：走路的时候会脚软，一般的人脚软就是会这样，就是你们会撑住，我没办法，我就直接倒下去。

陈先生说，他们一家住在台湾台中市，2015年，小宇13岁那年，被确诊为脊髓性肌萎缩症。之后小宇的行动能力开始不断退化，渐渐地，连自理都开始变得有些困难。

脊髓性肌萎缩症患者 小宇：我们讲吹头发好了，可能一开始手可以举很高，过几天你就发现你的手， 举同样高度的时候，手开始会抖。之前都很喜欢打球，然后生病之后就没办法了。

虽然一直都在进行康复训练，但去年，小宇因为行动不便，开始坐上了轮椅。他告诉记者，其实在确诊不久后，脊髓性肌萎缩症的治疗用药就上市了，按照诺西那生钠注射液生产厂家的规定，患者开始治疗后，仅第一年内就要注射6次。而在台湾只有符合相关条件的患儿，可以免费注射，而全额自费的话，普通家庭根本无法承受，因此，小宇一直没能用上药。

脊髓性肌萎缩症患者 小宇：因为这个药在台湾，一针要200多万新台币（折合人民币50多万元），这个药是要终身注射，所以一般家庭都没办法承受。

小宇父亲 陈先生：台湾隔了将近3年之后才开放到3岁，那我的孩子还要等到几岁我也不知道，一针都是很大的负担，我们的所得也没那么高。

2021年，经过一番“灵魂砍价”后，诺西那生钠注射液在大陆的费用从每针近70万元降至3.3万元，这也让小宇一家看到了希望。

小宇父亲 陈先生：有一位台湾的病友，今年年初，她来这边接受治疗，成功了。我就问患儿妈妈，她说这边真的是这个样子，这一次刚好孩子暑假，我就顺利带他过来治疗。

今天，医院对小宇的身体状况，进行了全方面评估，还会组织多学科的专家共同讨论，为小宇制定具体的治疗方案。

小宇父亲 陈先生：希望让他可以稳住不再退化，再等待科学的奇迹。

如果一切顺利，明天小宇就将开始迎来他期盼已久的治疗，我们栏目也将持续关注。