近期，1042名癫痫患儿家长发出求助信《如何让我们的孩子活下去?》，公开寻药。这每一个签名、每一个手印背后，都是一个急需氯巴占救命的患儿家庭。

家长们的恳切求助有了回音。12月27日，国家卫健委有关部门对媒体表示，近期已关注到媒体对癫痫患儿用药的报道。

目前，正在对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。

求助信《如何让我们的孩子活下去?》家长签名和手印

来源：中国新闻周刊

信中提到，氯巴占对治疗癫痫患儿有效，但在国内属于第二类精神药品，未获批准上市。

今年6月，河南一癫痫患儿的母亲因代收并转寄了海外购入的氯巴占快递，被指“涉嫌走私毒品”。这让氯巴占的获取更加困难。

氯巴占为什么这么重要？

全国人大代表、湖南郴州市第一人民医院院长雷冬竹长期关注罕见病群体，她介绍道，氯巴占是一款治疗罕见病的广谱抗癫痫发作药物，一般作为添加性用药，就是说是在使用一种药物效果欠佳时再添加的一种药。

赵婷（化名）是2岁癫痫症患儿小瑞的母亲。小瑞三四个月时便出现痉挛症状，1岁时被确诊为婴儿痉挛症，这也是一种难治的罕见癫痫。

赵婷一家便是在给孩子试了六七种药物，效果都不佳后，试用的氯巴占。

“以前一天发作几十次，现在相对减少，大概一天发作5到6次。”

赵婷买到的德版氯巴占

赵婷说，癫痫发作时，孩子会有连串点头、弯腰、面部抽动等。

一旦停药，每一次发作都会对孩子造成伤害。

中国抗癫痫协会常务理事、药物治疗专业委员会主任委员王学峰表示，从本世纪初，国内就开始将氯巴占应用于儿童癫痫治疗。

“氯巴占在儿科癫痫治疗中非常受欢迎，因为在所有的相似药物中，它的副作用算小的”。

王学峰解释，当人类脑部的兴奋性神经递质增加，或是抑制性神经递质减少时，癫痫就会发作。而氯巴占属于苯二氮卓类药物，服用后可以增加脑部抑制性神经递质，使其与兴奋性神经递质产生平衡，避免癫痫发作。

“癫痫的持续发作，不仅对患者脑部有永久性的损害，更有导致患者窒息死亡的风险。”王学峰说。

救命药为何没处买？

氯巴占被超过100个国家用作抗罕见癫痫药物，但氯巴占具有成瘾性，在我国被作为国家二类精神管制药品，在刑法规定中属于“毒品”范畴。

如果放松管制，稍有不慎，就会被人挪作他用，造成更为严重的后果。

此外，氯巴占因为（相对）受众极少，市场极小，企业投入大，盈利少，因而，愿意研发的企业也少。

2017年，国家卫健委曾鼓励研发氯巴占片剂。但4年过去了，氯巴占仍处于“缺席”状态。

国内买不到，海外代购和直邮有法律风险。

今年6月，河南一位罕见癫痫症患儿的母亲李芳（化名）代收并转寄了代购的一个氯巴占海外包裹。代购者因“走私、运输、贩卖毒品罪”被中牟县检察院提起公诉；李芳被检方认定“走私、运输、贩卖毒品罪”，因犯罪情节轻微不予起诉。

这事之后，很多代购怕承担法律风险不再愿意买氯巴占，甚至将家长直接拉黑；而不少父母托国外朋友直邮回国的药，也被扣在海关。

12月8日，有媒体报道，因为给家中癫痫患儿直邮购买氯巴占，福建女子顾艳红（化名）和她的亲属被警方带走调查，并被定性为“涉嫌走私毒品”的犯罪嫌疑人。

千元难求一盒药

代购消失、海关严查，买药更加艰难。

怕之后用不上氯巴占，赵婷在医生建议下给孩子换了药，开始服用替代品“氯硝西泮”。但她发现暂时没有效果，而且副作用大。“孩子精神不好，痰多，对呼吸道不好。”

赵婷说，按说明书，这个药只能吃三个月，吃完了这三个月后，她还不知道怎么办。

随着代购和直邮渠道的封闭，国内的氯巴占存货价格水涨船高。

一位罕见癫痫症患儿的家属说，因为缺少代购的渠道，药物价格飞涨，“到货就秒没”。

原本10mg*50粒价格300多元的氯巴占价格已经翻倍，有些甚至涨到了1000元一盒，他们的家庭已经承受不起。

尽管昂贵，为了孩子的病情，患儿家长们却不得不硬着头皮买。

有仿制药进入临床试验

近期，就氯巴占问题，国家药监局回应，2015年以来，按照国务院部署，国家药监局鼓励具有临床价值的境外药品在我国上市，可由境外的药品上市许可持有人提出在中国境内上市的申请。

但目前，尚无药品企业向国家药监局提出氯巴占片的药品注册上市申请。

2017年，国家卫健委发布关于印发第二批鼓励研发申报儿童药品清单的通知，其中便包括10mg的氯巴占片剂。

目前，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占，但提交注册申请“新药”“仿制”的仅有2家。

登记进行氯巴占临床试验的仅有宜昌人福药业公司一家，且试验项目仍未完成。

宜昌人福药业正进行氯巴占片的相关试验

近期，湖北宜昌市中心人民医院三峡大学第一临床医学院将开展试验，招募志愿者测试氯巴占仿制药的有效性。这次试验仿制药的来源便是宜昌人福药业。

“氯巴占在国内属于管控药品，很多癫痫患儿反映无药可买了。”该项目相关工作人员介绍，国内基本上是没有（氯巴占）原研药的，都是从国外买专利来做仿制药，现在的试验目的便是测试国产的仿制药是否能与国外的原研药在人体内的数据达到一致，进而推动国内仿制药的上市，解决用药困难的问题。

怎么解燃眉之急？

研发仍需时间，怎么解决眼前上千患儿缺药的燃眉之急？

国家药监局回复，对国内没有批准上市的药品，如临床救治急需，医疗机构可以按照《药品管理法》第六十五条规定，申请进口少量药品用于救治患者，由国家药监局或国务院授权的省政府批准（目前国务院已授权海南省、广东省）进口。

为控制使用过程中的安全有效性风险，应当由医疗机构提出申请，并负责药品的具体使用。

第六十五条

医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。

个人自用携带入境少量药品，按照国家有关规定办理。

专注于毒品犯罪案件辩护、北京盈科（广州）律师事务所的合伙人律师王红兵认为，可以从全国行政布局出发，国家批准若干家大型三甲医院进口这类药品，全国各地患者就近选择这类医院治疗，解燃眉之急。

另外，全国人大代表、湖南郴州市第一人民医院院长雷冬竹提到，希望建立“1+X”多层次保障，保障罕见病患者能获得治疗。

“罕见病药物进医保是一条道路，但是纳入所有‘天价’药物，整个医保体系目前无法承受，普通人的保障也将会受损，因此需要多层次保障。”

“1”基本医疗保险率先发挥作用，“X”大病保险、公益慈善、社会互助、商业健康险、个人自付以及其他补充医疗保险提供多层次保障，实现对罕见病患者的诊疗保障。