在市爱心办、医保、民政、慈善总会等部门的协作下，我市开启重特大罕见病的救助工作，并将探索重特大罕见病“1+N”多元化社会救助模式。根据每位患者的实际情况，进行“一事一议”的精准帮扶，汇聚各方的爱心力量，让“爱心救助”落实落地。

今年5岁的小轩宝，患了一种世界罕见的疾病——戈谢病，因为脾脏肿大肚子圆鼓鼓的，走起路来一摇一摆，被大家心疼地称为“企鹅宝宝”。小轩宝的治疗，需要终身注射“思而赞”，一针就要2万多元，每年的花费近100万元。随着她的成长，注射药量和治疗费用也将逐年增加。为了筹钱治病，轩宝妈妈每天早上4点多就起来卖早餐，爸爸帮人安装空调，一天工作十几个小时，但即便如此，一家人辛辛苦苦干一个月，还不够小轩宝打一针。

小轩宝母亲 周燕红：这个用药靠我们自己，经济上能力来支持是不足的，以她的用量（每月）要三到六支左右，现在就是每个月给她用一支。

了解到小轩宝的情况后，作为市爱心办的成员单位，医保部门深入走访药企、药店和医院，积极帮助解决救助资金，号召更多地人参与到这场“爱心接力跑”中。药企爱心让利，提供优惠购药待遇及赠药；药店理顺采购配送环节，畅通配药渠道；医院参与爱心救治，提升罕见病诊疗水平。大家拧成一股绳，合力打通救治路上的“堵点难点”。

小轩宝母亲 周燕红：接下来我们的孩子在用药这块，会有相对的保证，考虑得非常全面，要用药前我们只要事先通知一下药房进药，药会进到医院这边，我们就直接来医院用药就可以了，对我们来说非常方便。

由于患者数量少，罕见病的救助面临着救治费用高、救助制度难、求医问药难等三道难关。市爱心办牵头统筹全市爱心资源，形成医保、民政、民宗、红十字会、慈善总会等有关部门和社会慈善力量合作的重特大罕见病爱心救助共建共治格局。市爱心办还带头发动各界爱心捐助，所筹款项统一汇入“爱心厦门专项基金”，实现各部门资源集中，为“爱心救助”奠定坚实的资金基础。

市医保局副局长 陈秀新：我们也创新了“1+N”社会共担救治的模式，就是患儿自己承担一部分，药企让利一部分，社会共捐一部分，来对他们伸出援助之手，接下来我们会倾心倾力，继续努力，能够寻找更多个“N”确保他们能够有一个长效的解决办法。

接下来，我市还将着力提升罕见病治疗的能力和水平。

赛诺菲中国集团公共事务与市场准入部总监 赵蓉：利用我们在罕见病领域的一些优势，我们能够让医生更多地，获得在疾病方面的一些知识，以及治疗方面的一些手段，能够更好地去提升，厦门在罕见病治疗领域的整体水平。

市儿童医院执行院长 庄德义：我们会充分利用厦门市儿童医院，这种专科的优势，依托复旦大学儿科医院的专家优势，多开展远程会诊、多学科会诊，从技术上更好地解决，这些疑难病罕见病的诊断和治疗。